Новият подход към генното редактиране се различава от вече съществуващите. Вместо да деактивират напълно гена, учените предложиха да променят начина, по който клетката чете информацията от него. Те представиха подход за прецизно пренаписване на гена, който позволи да се намалят симптомите, включително и уврежданията в мозъка. Болестта на Хънтингтън се развива поради мутация в гена HTT и води до постепенна гибел на нервните клетки, нарушаване на двигателната функция и намаляване на когнитивните способности. Протеинът хънтингтин, кодиран от гена HTT, се разпада на токсични фрагменти, които се считат за една от основните причини за увреждането на мозъка. Повечето съвременни генетични подходи са насочени към потискане действието на гена HTT. Изследователите от Университета на Илинойс в Урбан-Шампейн обаче решиха да не го деактивират напълно и вместо това използваха технологията за базово редактиране на ДНК, която позволява замяната на един нуклеотид, без да се разкъсват веригите на ДНК. Учените промениха малък участък от гена HTT. След тази модификация клетъчните механизми преставаха да четат областта, от която се образуват най-токсичните белкови фрагменти. При това самият протеин хънтингтин продължаваше да се произвежда, запазвайки важните си физиологични функции. В търсене на оптимално решение изследователите тестваха над 140 варианта на базовите редактори. Те оцениха ефективността на редактирането...