Генната терапия на сърповидноклетъчна анемия бе ускорена няколко пъти Нов подход даде възможност за събиране на необходимото количество стволови клетки само за една визита в болницата при почти всички пациенти със сърповидно-клетъчна анемия. След генетична модификация клетките са използвани за лечение средно след седем седмици, докато при съществуващите технологии целият процес може да отнеме шест месеца и повече. Как работи лечението и какъв бе основният проблем Сърповидно-клетъчната анемия се дължи на мутация в хемоглобина: еритроцитите стават твърди и променят формата си, което може да доведе до болка, анемия, образуване на съсиреци (тромби), инсулти и увреждане на органите. Генната терапия е насочена към промяна на собствените кръвотворни стволови клетки на пациента: Извличане и модификация: К клетките се извличат и в лабораторни условия им се дават инструкции отново да произвеждат фетален хемоглобин, като същевременно се потиска генът, свързан със сърповидноклетъчната анемия. Трансплантация: След това модифицираните клетки се връщат обратно в организма на пациента. Основният проблем при досегашните методи се състоеше в събирането на достатъчно количество стволови клетки — одобрените технологии обикновено изискват около пет процедури, които се провеждат с определени интервали от време. Резултати от новото изследване Новият метод е дал възможност за събиране на необходимото количество клетки само за една процедура...